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重大突破,打一針下去殺死癌細胞,中國首個CAR-T細胞療法獲批

由 39腫瘤 發表于 健康2021-06-29

和婦科腫瘤戰鬥了28年,鄒餘糧沒想到自己會栽在肝癌上面。

作為西安交通大學第一附屬醫院的一名婦產科醫生,鄒餘糧常年奮戰在婦科腫瘤治療的前線,是全國知名的婦產科領域的專家,一直忙著照顧患者的他,在2017年12月的一天不幸暈倒在了工作崗位上,緊接著查出了肝癌晚期。

病情十分糟糕,鄒餘糧的肝臟上有三個巨大的癌灶,肺部也發生了轉移,根本就無法透過手術切除,通常來說,生存期可能僅有三到六個月的時間。

鄒餘糧和妻子聯絡了全國各地知名的肝臟腫瘤專家,都沒有獲得比較好的治療方案,直到意外得知了一種全新的療法——

CAR-T療法

,這種療法從來都沒有人用來治療過肝臟腫瘤。

“我要置之死地而後生,即使失敗了,也能給大家留下寶貴的臨床經驗。”鄒餘糧決定冒險一試,第二天就在醫院做了細胞分離,再過一段時間,就將合成的CAR-T細胞輸回體內。五個療程過後,鄒餘糧體內的癌細胞有了明顯的壞死,癌灶也開始液化被吸收。

原本被判定活不過半年的他,憑藉著CAR-T療法,依然頑強的活著,多項檢查結果都正常。

一、CAR-T療法——用自己的細胞殺死腫瘤

談起CAR-T療法,鄒餘糧算是中國最早“吃螃蟹”的那一批人,目前最火熱的免疫療法就是CAR-T細胞免疫療法,

CAR-T療法是將經過生物工程改造過的或正常的人體細胞,直接輸進或移植入患者的體內,讓新輸入的細胞來替代受損的細胞,這樣就具有更強大的免疫殺傷功能,以此來達到治療效果。

CAR-T免疫細胞治療可以透過基因工程來修飾患者體內的T細胞,以表達靶向腫瘤抗原的嵌合抗原受體分子,讓被啟用的T細胞來介導並殺傷患者體內的癌細胞。

多項研究發現,CAR-T療法對血液腫瘤有非常好的療效,其中包括淋巴瘤、白血病以及多發性骨髓瘤,肝癌、肺癌、卵巢癌、前列腺癌等實體瘤的臨床研究也在火熱開展。

二、中國首個CAR-T療法獲批,2種患者可用

今年6月23日國家藥監局的官網顯示,復星凱特生物技術有限公司申報的

阿基侖賽注射液

獲批上市,可以用來

治療曾接受二線或以上系統性治療後復發,或者難以治療的成人B細胞淋巴瘤患者

。阿基侖賽注射液成為

我國首個批准上市的CAR-T療法

,它的靶點為CD19,從上市申請到正式獲批就經歷了1年4個月的時間。

在阿基侖賽注射液獲批之前,全球範圍內一共有5款透過上市的CAR-T產品,分別是美國的Breyanzi、Abecma、Yescarta、Tecartus以及瑞士的Kymriah,這5款產品的適應症都是血液腫瘤,不包括實體腫瘤。

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授

提到,CAR-T藥品從研發到上市的程式是非常嚴格的,需要進行上百種的研究才可以製備好一個CAR-T細胞治療藥品。就在今年,阿基侖賽注射液就經過了2次評審,包括藥理、毒理、臨床、藥代、GCP、GMP、安全性等,最終才順利獲批。

三、普通人是否用得起?

新藥物的研發和獲批給很多相關患者帶來了新的希望,但是作為患者來說,除了療效之外,更多的會關注藥物的價格,普通人是否用得起CAR-T療法呢?儘管CAR-T療法在血液腫瘤的治療中有不錯的表現,但是CAR-T療法也面臨著價格昂貴的難題。其中,有2個因素制約了CAR-T的價格,註定它不會太便宜。

1、個體化生產

由於CAR-T療法是採用自體T細胞來進行體外基因編輯,然後再回輸入患者體內,所以CAR-T療法屬於個體化生產,通俗的說就是“私人定製”,

一個患者為一個批次,成本以及推廣的便利程度都讓它的價格不低。

2、獲批適應症範圍小

目前已經獲批的細胞療法產品的適應症都是面向血液腫瘤,

是一個相對比較小的疾病市場,還不能成為一種通用性的產品,未能在多種型別的實體瘤中取得突破,所以價格自然就高。

在價格方面,

最早上市的兩種CAR-T產品Yescarta和Kymria的治療費用分別高達37.3萬美元和47.5美元

,而且還沒有包括其他費用。那麼,阿基侖賽注射液的售價大約是多少呢?據《中國新聞週刊》的報道,相關知情人士透露阿基侖賽注射液的初始定價或許

超過100萬元

四、CAR-T療法是否有副作用?

跟其他的傳統癌症治療方法相比,CAR-T細胞免疫治療具有個體化、安全性好、沒有耐藥性等優勢,但是,也有兩個副作用不容忽視,分別是細胞因子釋放綜合徵和免疫效應細胞相關的神經毒性綜合徵,這兩種綜合徵可以根據症狀的輕重分為1~4級。

1、細胞因子釋放綜合徵:

肌肉疼痛、發燒、皮疹、疲勞,嚴重的還會出現低血壓、肺水腫、迴圈衰竭、多器官功能衰竭,甚至還會危及生命。

2、免疫效應細胞相關的神經毒性綜合徵

:多種神經系統症狀,包括注意力不集中、震顫、輕度表達性失語和書寫障礙。

不過,出現免疫效應細胞相關的神經毒性綜合徵的機率比較低,嚴重的又更是非常少,但出現細胞因子釋放綜合徵反應的患者比較普遍。

CAR-T療法在治療血液腫瘤方面展現了非凡的療效,如今,CAR-T療法正邁向中國患者,相信在不久的未來,國內的部分腫瘤患者能夠迎來新的希望。

參考資料:

[1]《國內首款CAR-T產品獲批上市 患者用得起嗎》。經濟觀察報。2021-06-26

[2]《定價或超百萬元!又一種抗腫瘤療法在國內獲批,專家:謹防濫用》。2021-06-24。中國新聞週刊

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TAG: CAR療法獲批細胞腫瘤