導 語

生長激素缺乏症（GHD）是由垂體前葉分泌的生長激素（GH）減少引起的，臨床表現為瘦體質減少，脂肪含量增加，血脂異常，心功能不全，早發動脈粥樣硬化，肌肉力量和運動能力下降，骨密度降低，胰島素抵抗增加以及生活質量受損等。

研究顯示，先天性或特發性 GHD 的發生率為 1/10，000 ~ 1/4，000。

典型的 GHD 指 GH 嚴重不足甚至完全缺乏，其餘引起身材矮小的相關疾病被稱為非 GHD。非 GHD 患者，病種涵蓋小於胎齡兒（SGA）、Turner 綜合徵（TS）、Prader-Willi 綜合徵（PWS）以及特發性身材矮小症（ISS）等。目前，重組人生長激素（rhGH）逐漸成為治療各種 GHD 及部分非 GHD 矮身材兒童的首選藥物。

保證個體化的同時，

rhGH 劑量應遵循一定原則

GHD 的治療目的是使用 rhGH 替代治療改善身高、代謝及生活質量。臨床上，無論是 GHD 還是非 GHD 患兒，均應採取個體化方案，確定 rhGH 起始劑量。

rhGH 劑量宜從小劑量開始，起始劑量為 0.075 ~ 0.15（U/kg.d），最大量不超過 0.2（U/kg.d）。

除此之外，臨床醫生還應遵循以下原則：

rhGH 的治療劑量與年齡、病種相關

由於引起兒童矮身材的病因繁多，因此矮身材兒童的治療措施取決於其病因。隨著 rhGH 在臨床應用中經驗的大量積累，目前獲批用於 rhGH 治療的疾病逐漸增多。生長激素首先被 FDA 批准用於 GHD，隨後 FDA 又先後批准了 9 項適應症。

目前，兒科常見的 rhGH 適應症有 GHD、TS、PWS、SGA、ISS 等，年齡和部分病因的推薦劑量，詳見下表。

表 1 rhGH 治療劑量

需要特別注意的是，對於 PWS 患兒，應該透過體表面積的計算而更加精準的使用 rhGH 的劑量

。推薦從較小劑量 0。5 mg/m2。d 開始，於數週至數月內漸增至 1 mg/m2。d，並根據 IGF-1 的水平進行相應調整，使 IGF-1 水平保持在 +1 ~ +2 身高標準差數值（SDS）。

對於成人期的 PWS 患者，治療劑量推薦 0。1 ~ 0。2 mg/d，監測 IGF-1 水平保持在 0 ~ +2 SDS。

GHD 過渡期患兒的評估和治療，更具特殊性

GHD 過渡期是指從青春期後期線性生長結束（生長速率 此階段的青少年仍然處於生理、心理各個方面轉變的時期，線性身高增長停止但體成分進一步改善，骨量逐漸達到峰值，此階段歷時 6 ~ 7 年。

在 GHD 過渡期患兒的評估方面，2020 年出版的《過渡期生長激素缺乏症診斷及治療專家共識》指出，由於有相當一部分患兒的生長激素分泌趨於正常，足以維持機體代謝需求，所以

在過渡期再次進行生長激素激發試驗非常重要，以決定是否需要持續 rhGH 治療。

在治療方面則需要強調，rhGH 用於 GHD 除了在兒童期可促進線性生長外，還可讓過渡期 GHD 患者獲得成年後正常體成分的維持及糖脂代謝平衡等益處。因此，

對於 GHD 過渡期患兒，需要考慮長期甚至終生使用 rhGH 替代治療，儘量避免在過渡期由於身高增長的停止而中斷 rhGH 治療。

同時也需要特別關注 rhGH 濫用的問題，需要在謹慎評估患兒的臨床表現及實驗室結果後，規範使用 rhGH 替代治療。

GHD 過渡期治療週期較長，傳統的凍乾粉製劑需要溶解於滅菌注射用水，給患兒用藥帶來不便。

現已上市的新一代生長激素注射筆在保證了安全性和可靠性的前提下，進一步融入了人性化設計，使注射筆外觀小巧，操作簡便，減少兒童注射痛苦的同時也提高了用藥依從性，

是 GHD 過渡期患兒理想的給藥方式。

小 結

GHD 過渡期治療週期較長，傳統的凍乾粉製劑需要溶解於滅菌注射用水，給患兒用藥帶來不便。因此，患兒的更優選擇是預填充水型 rhGH，特別是現已上市的新一代生長激素注射筆，不僅可以室溫儲存，還在保證了安全性和可靠性的前提下，進一步融入了人性化設計，使注射筆外觀小巧，操作簡便，減少兒童注射痛苦的同時也提高了用藥依從性，是 GHD、非 GHD 以及 GHD 過渡期患兒理想的給藥方式。

參考文獻：

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