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編輯：安諾影

近日，國家藥監局透過優先審評審批程式批准恆瑞醫藥的海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恆曲）以及羅氏製藥的利司撲蘭口服溶液用散（商品名：艾滿欣）兩款1類創新藥上市。

海曲泊帕乙醇胺片

海曲泊帕乙醇胺片是我國自主研發並擁有自主智慧財產權的創新藥，此次獲批用於因血小板減少和臨床條件導致出血風險增加的既往對糖皮質激素、免疫球蛋白等治療反應不佳的慢性原發免疫性血小板減少症（ITP）成人患者，以及對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）成人患者。其中SAA適應症為附條件批准。

海曲泊帕乙醇胺（Herombopag Olamine）為小分子人血小板生成素受體激動劑。該品種上市為ITP和SAA患者提供了新的治療選擇。

Insight 資料庫顯示，目前全球已獲批的 TPO-R 類藥物共有 5 款，蘆曲泊帕、艾曲泊帕、羅米司亭、阿伐曲泊帕以及血小板生成素。其中，艾曲泊帕和羅米司亭2019年的銷售額分別為14。16和7。95億美元。

國內已獲批的有三生製藥重組人血小板生成素、諾華的艾曲泊帕乙醇胺片以及、AkaRx公司/復星醫藥的阿伐曲泊帕片。此外，協和發酵麒麟株式會社的羅米司亭也於2020年4月遞交上市申請，適應症為原發免疫性血小板減少症（ITP）。

據悉，目前恆瑞海曲泊帕乙醇胺片還有多項臨床正在開展，其中用於化療後血小板減少症、重型再生障礙性貧血的臨床也進入 3 期。

利司撲蘭口服溶液用散

利司撲蘭口服溶液用散為兒童罕見病治療藥品，適應症為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮症（SMA）。

脊髓性肌萎縮症是由於運動神經元存活基因1（SMN1）突變導致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經肌肉病，是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一，已被納入國家衛生健康委員會等五部門聯合釋出的《第一批罕見病目錄》。利司撲蘭直接靶向疾病的潛在分子缺陷，增加中樞組織和外周組織的功能性SMN蛋白的產生。

2020年8月，FDA批准該藥品上市，用於治療成人和2歲以上兒童脊髓性肌萎縮（SMA）患者。2020年4月23日，羅氏在國內遞交該藥上市申請獲受理，同年6月被納入優先審評。

Insight資料庫顯示，目前已獲批的SAM治療藥物還有渤健反義寡核苷酸藥物Spinraza和諾華的基因療法Zolgensma。Spinraza透過鞘內給藥用於所有年齡的II型SMA患者，2019年銷售額20。97億美元；Zolgensma則獲批用於兩歲以下I型SMA患者，上市首年銷售額突破3。61億美元。

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