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老年福音,20年來第一種阿爾茨海默病新藥臨床有效

由 濠江客 發表于 美食2022-12-04

今年9月,國際知名藥企——日本衛材(Eisai)公司研發的新藥lecanemab,在一項長期試驗中成為全球第一種可明確減緩阿爾茨海默病(又稱神經性老年痴呆症)進展的藥物。這一成功推動衛材及其合作伙伴Biogen Inc。的股價飆升。

在這種藥物的研發背後,有著令人驚訝的背景故事。

早在20世紀90年代,拉爾斯·蘭費爾特(Lars Lannfelt)是瑞典卡羅林斯卡醫學院(全球最大最好的單一醫學院之一,穩居世界排名前十)的一名科學家,負責調查患有罕見早發性疾病的家庭。他聽說瑞典有一個擁有11個成員的家庭,他們在平均年齡57歲時患上了阿爾茨海默氏症。

在接受採訪時,蘭費爾特說:“我搭乘飛機去了瑞典北部,調查了這個家庭成員的情況。我們發現了一種基因突變,並將其命名為北極突變。”

彭博社題為《從北極圈到藥櫃》的文章稱,這些發現如此耐人尋味,以至於現在是瑞典烏普薩拉大學(Uppsala University)教授的蘭費爾特在2003年與Par Gellerfors一起創立了瑞典生物技術公司BioArctic AB。

“北極突變”改變了澱粉樣蛋白的前體,澱粉樣蛋白是一種混雜在阿爾茨海默氏症患者大腦中的有毒蛋白質。這種突變以一種獨特的方式發揮作用,它提高了一種名為原纖維的澱粉樣蛋白的水平。

澱粉樣蛋白有多種形式,從微小的可溶蛋白質碎片到阿爾茨海默氏症患者大腦中雜亂的大斑塊。這使得很難確定什麼形式的蛋白可能是有害的。當時,人們的注意力都集中在斑塊上。但蘭費爾特認為,原纖維可能是人們長期以來一直在尋找的澱粉樣蛋白的有毒形式。2005年,他和他在烏普薩拉大學的同事創造了一種針對原纖維的小鼠抗體。在與衛材簽署了一項研究協議後,BioArctic AB公司於2007年向衛材授權了lecanemab——蘭費爾特鼠抗體的人類版本。

衛材又花了數年時間才完成該藥物的臨床試驗,直到最近,該藥物還是Biogen公司Aduhelm的替身。儘管存在爭議,Aduhelm2021年在美國獲得批准。

但當美國醫療保險公司(Medicare)因資料不確定而在有限的情況下拒絕支付該藥物費用時,lecanemab突然佔據了中心地位。

Aduhelm是近20年來第一個被批准用於治療阿爾茨海默病的新藥

雖然衛材的臨床試驗奏效了,但這種藥物的療效相當溫和。詳細的研究結果要到11月29日才會公佈。

不管怎麼解釋,這些結果對BioArctic AB來說都是變革性的,自從結果公佈以來,該公司的股價幾乎上漲了兩倍。蘭費爾特在瑞典生物技術公司BioArctic AB的股份現在價值約7。5億美元(約合54億元人民幣)。

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